10月7日，新一代基因编辑技术CRISPR的两位女科学家获得诺贝尔化学奖，吸引了华尔街的眼球，相关的几只基因编辑的股票都出现暴涨。CRSP EDIT NTLA BEAM RGEN

本文将深度分析一下什么是基因编辑？

这个行业对生命科学产生了什么革命性的影响？

以及有哪几家美股公司值得你去投资？

在10月7日，法国生物化学家Emma Charpentier 和美国生物学家Jennifer Doudna 因新一代基因编辑技术CRISPR获得了诺贝尔化学奖，她们将分享1000万瑞典克朗（约760万元人民币）的奖金。

CRISPR-Cas9是一把“基因剪刀”。利用这些技术，研究人员可以极其精确地改变动物、植物和微生物的DNA。这项技术对生命科学产生了革命性的影响，可以帮助研究者开发新的癌症疗法，并使治愈遗传疾病的梦想成为现实。

两位女性获奖科学家

1968年生于法国的奥尔日河畔于维西的Emma Charpentier被誉为“基因编辑之母”，是一名法国微生物学家，遗传学家和生物化学家。它已经获得10项久负盛名的科学奖项，目前担任德国马普学会感染生物学研究所所长。

詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)美国生物学家，加州大学伯克利分校的化学和分子生物学与细胞生物学教授。Doudna还曾在2016年获得世界杰出女科学家成就奖。

2011年春天， Doudna前往波多黎各参加当年的美国微生物学会年会。会议期间，Charpentier找上了Doudna，告诉Doudna她发现一种Cas蛋白，可以识别和切割NDA，能CRISPR显示出它作为基因组编辑工具的巨大潜力，经过深入交流后，两人一拍即合，最终促使了CRISPR研究项目的诞生。

基因编辑是什么？

它是基因工程中的一种方法，酶是这一过程中的“分子剪刀”，可以剪切DNA，能在特定的位点切断双链DNA。

DNA断裂后，人为的在断裂位点导入基因片段后，细胞会对断裂位点进行修复。

难点在于每修饰一次基因，科学家都不得不设计一种新的蛋白，专门针对想要修饰的DNA序列。

两位科学家找到了 Cas9蛋白，配合RNA制作出Cas9-RNA复合物，从而在DNA上不停“扫描”，直到找到正确的位点。

2012年8月17日，她们成功的制作出基因编辑工具，将CRISPR-Cas9的研究成果公诸于众，一石激起千层浪。

CRISPR-Cas9基因“剪刀”出现后，细菌的遗传剪刀结构被大大简化，因而更易于在实验室中进行使用。

2013年，Charpentier将这一技术的商业化提上日程，成立了CRISPR Therapeutics公司，股票代号 CRSP

而Doudna 创办了Intellia Therapeutics，股票代号 NTLA，

这里不得不提到一个基因编辑领域的重要推动者，张锋，他生于中国，在美国长大。2004年毕业于哈佛大学化学物理专业，2009年取得斯坦福大学化学与生物工程博士，2011年加入麻省理工学院。2005年就曾参与开创了光遗传学领域。他创立2家美股基因编辑上市公司，分别上 EDIT 和 BEAM

CRISPR-Cas9带来革命性的影响？

CRISPR-Cas9对遗传学和医学的作用，堪称“立竿见影”。目前，研究人员正在运用该技术，探索癌症、阿尔茨海默病、精神分裂症等疾病的治疗方法。该技术将生物体的基因修饰过程变得相当简单与廉价，比如中国科学家，利用CRISPR-Cas9完成了世界首例基于基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的案例。

但这项技术也引发了争议——尤其是它在人类细胞方面的新兴应用。2018年11月，中国生物物理学家贺建奎宣布利用CRISPR-Cas9编辑胚胎，最后诞生了一对双胞胎女孩。这条新闻引发了强烈抗议：编辑胚胎引发了一系列伦理、社会和安全方面的担忧，很快世界各地的众多研究人员纷纷谴责了贺的工作。

CRISPR科学家和他们的美股上市公司

Editas Medicine 股票代号 EDIT

2013年成立，2016年上市

创始人有：张锋、Jennifer·Doudna（后退出）、刘如谦、George Church等

从Editas Medicine公司的创始人可以看出来，这家公司汇聚了几乎所有CRISPR基因编辑领域的大神级人物。除了张锋、Doudna、刘如谦和Church之外，J. Keith Joung也是第一代基因编辑工具ZFN 锌指核酸酶编辑技术的领导者。只是在公司成立后不久，Doudna就退出了。

该公司的使命是将其基因组编辑技术转化为一种新的人类疾病治疗方法，可以从基因水平上去精确纠正导致疾病的原因。该公司已经提供了大量的专利申请，并且拥有基础基因组编辑技术的知识产权，这将使公司能够将早期发现转化为可行的人类治疗产品。

目前，EDIT的基因治疗药品研发都还在早期阶段，主要关注遗传性眼病的基因治疗，治疗罕见遗传病，甚至让粮食增产。

Editas Medicine是全球首个直接在患者体内进行基因编辑的疗法，主要候选药物EDIT-101是治疗先天性黑蒙症10型（LCA10），这是导致遗传性失明的主要原因。

2020年3月4日，CRISPR疗法（EDIT-101）的I/II期临床试验已完成首例患者给药。

这是全球首个人体CRISPR基因编辑临床试验。该公司计划在2020年底前完成，成人低剂量组(2名患者)的给药。

Editas并非唯一一间有意开发出治疗LCA10疗法的公司。 ProQR Therapeutics在这方面领先Editas。ProQR目前正在第2/3期临床研究中，评估实验性RNA疗法对治疗先天性黑蒙症的成效。

技术面上，走出今天触碰到下行通道的顶部，昨日的利好消息未能持续提供上涨突破的阻力的动力，今天小幅度回落，下看28.2美元的200天均线支撑。

CRISPR Therapeutics 股票代号 CRSP - 基因剪辑的老大

2013年成立，2016年上市

研究方向：β地中海贫血症（TDT）、镰状细胞贫血症（SCD）

研发阶段：1期试验良好

CRSP的主要候选药物CTX001是一种自体的，基因编辑干细胞疗法，是在体外进行基因编辑后，再将红血球细胞输注回患者体内，以增加患中体内的胎儿血红蛋白(fetal hemoglobin)含量。

2020年5月获得 FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）资格。但是CTX001离上市仍有很长的路要走。

技术K线上，股价从3月低谷已经翻了三倍，整个9月份都在横盘整理，昨天的走势和8月冲历史高位一样，处于超买回调。但CRSP是唯一一家盈利的公司

Intellia Therapeutics 股票代号 NTLA

2014年成立，2016年上市

Intellia拥有CRISPR知识产权许可

研究方向：转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR）

进度：即将开启1期试验

NTLA计划在2020年底开始其首个CRISPR产品的临床试验，落后于其竞争对手CRISPR和EDIT。8月，该公司已向英国药物和保健产品监管局（MHRA）提交了其首个临床试验申请（CTA），以启动NTLA-2001的1期研究，以治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病

合作伙伴方面，NTLA正在与再生元股票代号REGN合作进行ATTR计划，计划在2020年底之前给首位患者配药。此外，再生元还向NTLA投资了5000万美元。2020年6月，NTLA和再生元宣布扩大现有合作关系，共同开发用于治疗A型和B型血友病的潜在产品。

NTLA还在2015年与诺华合作，两者正在共同开发针对SCD和其他未公开癌症适应症的CRISPR基因编辑疗法。诺华拥有NTLA近10％的股份。

周三NTLA收高13.73%，形成了上影线，原因是上涨时遇上了7月份的压力位，无法突破，股价出现获利回吐的情况。

Beam Therapeutics 股票代号 BEAM

2017年成立，今年2月上市

创始人：张锋、刘如谦、J. Keith Joung、John Evans

Beam Therapeutics的创始团队和Editas相比，张锋、刘如谦、J. Keith Joung都在，另外加入的John Evans之前曾担任Agios的投资经理。Beam Therapeutics的特别之处是，不会切割DNA或RNA链，只是对DNA和RNA中的单个碱基对进行精确编辑，预防和治愈遗传疾病

技术K线上，BEAM 有双顶阻力，今天又形成一个顶部阻力，未来将可能在这箱型来回震荡。

新药距离获批还有很长一段时间

处于临床研究第一阶段的药物获 (FDA)批准的机率有多大？就历史数据来看，答案是不足十分之一。

获得FDA批准之前需要进行4期临床试验，如下图所示，时间长达5-7年，通过概率也非常小，也就是说以上几家公司需要从销售新药中获得巨额利润，摆脱目前非盈利的状态至少还需要7年。现在这几只股票投机的成分比较大，如果看好基因编辑赛道，可以建一点CRSP和EDIT的仓，长线投资收益不会太差。

CRISPR基因编辑的商业化前景

由于基因编辑仍处于起步阶段，因此难以预测任何精确的市场增长数据。Research and Markets的一份报告称，到2025年，全球基因编辑市场将以17％的复合年增长率增长，达到107亿美元。另一方面，Grand View Research的观点则不那么乐观，估计到2025年全球基因编辑市场将达到81亿美元。

从长远来看，许多疾病都可以通过基因编辑疗法进行治疗。此外，其他非遗传性疾病，包括某些类型的癌症，也可以使用基因编辑疗法进行治疗，这些疗法可以改变身体的免疫细胞以对抗疾病。所以，估计基因编辑所带来的市场机会，也可能远远高于前面说所的市场空间。